Salta la barra di navigazione Studi clinici sperimentali > Neoplasie Mieloproliferative (NMP)

Studi clinici sperimentali

Studio randomizzato, in aperto, di Fase 1/2, con una piattaforma aperta per valutare la sicurezza d'impiego e l'efficacia delle associazioni innovative con ruxolitinib nei pazienti con mielofibrosi (Studio ADORE, CINC424H12201)
Trattamento in studio 1: Ruxolitinib (somministrato in compresse da assumere per bocca) in associazione a siremadlin (P3-MDM2 inibitore; somministrato in capsule da assumere per bocca).
Trattamento in studio 2: Ruxolitinib (somministrato in compresse da assumere per bocca) in associazione a crizanlizumab (anticorpo anti P-selectina; somministrato in infusione endovenosa).
Trattamento in studio 3: Ruxolitinib (somministrato in compresse da assumere per bocca) in associazione a MBG453 (anti-TIM3; somministrato in infusione endovenosa).
CENTRI MYNERVA PARTECIPANTI: UO Firenze
Studio di fase 1/2 di CPI-0610, una piccola molecola che inibisce le proteine BET: Fase 1 (Incremento della dose di CPI-0610 in pazienti affetti da neoplasie ematologiche) e Fase 2 (Espansione della dose di CPI-0610 con e senza Ruxolitinib in pazienti affetti da mielofibrosi) (Studio MANIFEST 60; CPI-0610)
CPI-0610 è una piccola molecola che inibisce un gruppo di proteine dette bromodominio e dominio extraterminale o proteine BET (somministrato in capsule da assumere per bocca).
- Coorte 1: Pazienti con MF precedentemente trattati con Jaki intolleranti, resistenti, refrattari o che hanno perso la risposta. Pazienti non eleggibili a trattamento con Jaki. (Coorte 1A: trasfusione-dipendenti - Coorte 1B: non trasfusione-dipendenti).
- Coorte 2: Pazienti con MF in trattamento con Jaki e malattia non adeguatamente controllata (Coorte 2A: trasfusione-dipendenti - Coorte 2B: non trasfusione-dipendenti)
- Coorte 3: Pazienti con MF, anemici, non precedentemente trattati con Jaki.
COORTI CON ARRUOLAMENTO ATTIVO: 1A, 2A e 3
CENTRI MYNERVA PARTECIPANTI: UO Firenze
Studio di fase 2 multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica e farmacodinamica allo stato stazionario di IMG-7289 in pazienti affetti da mielofibrosi (Studio IMAGO-030; IMG-7289-CTP-102)
L'IMG-7289 funziona arrestando l'attività di un enzima chiamato LSD1 (Lysine-Specific Demethylase 1) (somministrato in capsule da assumere per bocca).
CENTRI MYNERVA PARTECIPANTI: UO Firenze
Studio di fase 2 per determinare l'efficacia e la sicurezza di Luspatercept in soggetti con neoplasia mieloproliferativa associata a mielofibrosi e anemia con e senza dipendenza da trasfusioni di globuli rossi (ACE-536-MF-001)
Luspatercept (somministrato per via sottocutanea) viene studiato per il trattamento di una serie di condizioni differenti, inclusa anemia (conta ridotta dei globuli rossi o bassi livelli di emoglobina nel sangue).
- Coorte 1 e 3A:
  i. Almeno 3 rilevazioni di valori di Hb ≤ 9.5 g/dL in almeno 3 giorni differenti, incluso il giorno del dosaggio, negli 84 giorni precedenti al C1D1. Nessun paziente con un intervallo di tempo ≥ 42 giorni tra una rilevazione e un'altra sarà arruolato.
  ii. Nessuna trasfusione di GRC negli 84 giorni precedenti al C1D1.
- Coorte 2 e 3B:
  i. Frequenza trasfusionale media da 2 a 4 unità di GRC/28 giorni in un intervallo di tempo di almeno 84 giorni prima del C1D1. Non deve esserci un intervallo di tempo > 42 giorni senza almeno 1 trasfusione di GRC.
  ii. Valore di Hb < 13 g/dL al C1D1 prima della somministrazione di luspatercept.
  iii. Solo le trasfusioni di GRC eseguite per valori di Hb ≤ 9.5 g/dL sono considerate per la determinazione dell'eleggibilità.
  iv. Le trasfusioni di GRC eseguite per sanguinamento, infezione o anemia da chemioterapia non sono considerate per la determinazione dell'eleggibilità.
COORTI CON ARRUOLAMENTO ATTIVO: 3B
CENTRI MYNERVA PARTECIPANTI: UO Firenze
Studio di fase 3, multicentrico, in aperto, randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Fedratinib rispetto alla miglior terapia disponibile in soggetti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale a rischio DIPSS intermedio o alto e precedentemente trattati con ruxolitinib (Lo Studio "FREEDOM 2") (FEDR-MF-002)
Fedratinib è un inibitore delle chinasi con attività verso JAK2 (Janus Associated Kinase 2) "wild type" e attivata dalla mutazione verso FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3). Fedratinib è un inibitore selettivo di JAK2 con potenza più elevata per JAK2 rispetto agli altri membri della famiglia JAK (somministrato in capsule da assumere per bocca).
CENTRI MYNERVA PARTECIPANTI: UO Firenze
Studio randomizzato, in doppio cieco, di fase 3 per valutare l'attività di momelotinib (MMB) rispetto a danazolo (DAN) in soggetti anemici sintomatici affetti da mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (PV) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (ET) precedentemente trattati con terapia con inibitori di Janus chinasi (JAK) (SRA-MMB-301)
L'obiettivo dello studio è di confrontare l'efficacia del farmaco sperimentale momelotinib, che è un inibitore selettivo di JAK1 e 2 ( come ruxolitinib), a quella di danazolo nel trattare e ridurre i sintomi correlati alla malattia, le dimensioni della milza e la necessità di trasfusioni di sangue in adulti affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale.
CENTRI MYNERVA PARTECIPANTI: UO Firenze

Studi clinici sperimentali - Neoplasie Mieloidi rare

Studio di fase 2 in aperto per efficacia e sicurezza di Avapritinib (BLU-285) in pz con mastocitosi sistemica avanzata (BLU-285-2202)
Avapritinib è un farmaco sperimentale inibitore della tirosin-chinasi KIT per il trattamento di tutte le forme di mastocitosi (somministrato in capsule da assumere per bocca).
CENTRI MYNERVA PARTECIPANTI: UO Firenze
Studio di fase 2, in aperto, multicentrico teso a valutare l'efficacia e la sicurezza di INCB054828 in monoterapia in soggetti affetti da neoplasie mieloidi/linfoidi con riarrangiamento di FGFR1 (INCB 54828-203)
Il pemigatinib (INCB054828) è un inibitore del recettore FGFR ed è risultato efficace e sicuro nel trattamento dei pazienti che soffrono di neoplasia mieloproliferativa o linfoproliferativa (un tipo di tumore del sangue che causa la produzione di troppe cellule del sangue) in presenza anche di un'anomalia genetica chiamata 8p11.
CENTRI MYNERVA PARTECIPANTI: UO Firenze